Você já ouviu falar na doença de Huntington? Essa condição neurodegenerativa e hereditária, que atinge até dez de cada 100 mil pessoas, ganhou as páginas dos jornais recentemente, quando o Papa Francisco recebeu pacientes para incentivar a luta contra o preconceito e também pesquisas que busquem a cura de patologias raras. Agora, a enfermidade que leva o nome do médico que a descobriu, o norte-americano George Huntington, em 1872, é novamente notícia por conta de resultados animadores conquistados com uma terapia de “edição de DNA” conhecida como CRISPR-Cas9.

A CRISPR é uma sequência de DNA que pode ser repetida diversas vezes, com sequências únicas entre as repetições. Sempre convenientemente localizado perto dessas sequências, está o gene que expressa a enzima Cas9, que tem a capacidade de cortar o DNA de forma precisa. A dupla CRISPR-Cas9 funciona da seguinte maneira: a Cas9 corta o DNA e a CRISPR diz à enzima exatamente onde cortar. O mais interessante é que os cientistas descobriram como informar à Cas9 a sequência a ser editada (por meio de uma cadeia-guia de RNA), retirando um pedaço do DNA e substituindo-o por outro.

Desenvolvido pela Faculdade de Medicina da Universidade Emory, em Atlanta (EUA), e publicada no Journal of Clinical Investigation, o estudo revela uma melhora significativa em camundongos doentes que foram tratados com essa técnica de edição genômica. A equipe de pesquisadores usou a técnica CRISPR para trocar os genes associados à doença e, em três semanas, os animais apresentaram significativa melhora.

A doença de Huntington é causada pela deficiência em um único gene do cromossomo 4. Seus sintomas surgem em decorrência da perda progressiva de células nervosas e incluem a perda da capacidade cognitiva (memória e pensamento ordenado), de movimentos e do equilíbrio emocional. Embora seus sinais possam surgir em qualquer idade, é mais frequente entre os 30 e 40 anos, em ambos os sexos. Filhos de indivíduos com Huntington têm 50% de chance herdar o gene, o que torna essa a doença neurodegenerativa mais comum transmitida pelos pais.

Em várias áreas da ciência, a técnica CRISPR-Cas9 é vista com grande entusiasmo, por conta de sua precisão e eficiência. Segundo o principal autor do estudo, o chinês Xiao-Jiang Li, os bons resultados alcançados abrem uma nova frente para o tratamento da doença de Huntington e de outras enfermidades semelhantes, embora ainda sejam necessários novos testes. Atualmente, não há planos para pesquisas em seres humanos com distúrbios neurodegenerativos, apesar de ensaios com células humanas para combater o câncer já estarem em andamento nos EUA e na China.

 

Fonte: The Journal of Clinical Investigation e IFL Science, junho de 2017.