Uma equipe de pesquisadores americanos e chineses promoveu a reversão da perda de audição progressiva em ratos. É o que mostra o estudo publicado na revista Nature publicado em dezembro de 2017. A doença é causada pela mutação do gene Tmc1 e leva a destruição gradativa de parte das células da orelha interna dos mamíferos. As estruturas celulares destruídas neste processo responsáveis pela detecção de sons, e sua destruição leva a perda da capacidade auditiva.

O experimento foi realizado em “ratos Bethoven” recém-nascidos. Essa linhagem de ratos possui o gene mutante e apresenta a perda progressiva da audição.  Para modificar o gene mutante, os cientistas usaram a “ferramenta de edição” CRISPR-Cas9. A CRISPR é uma sequência de DNA que pode ser repetida diversas vezes, com sequências únicas entre as repetições. Sempre convenientemente localizado perto dessas sequências, está o gene que expressa a enzima Cas9, que têm a capacidade de cortar precisamente o DNA. A dupla CRISPR-Cas9 funciona da seguinte maneira: a Cas9 corta o DNA e a CRISPR diz à enzima exatamente onde cortar. O mais interessante é que os cientistas descobriram como informar à Cas9 a sequência a ser editada (por meio de uma cadeia-guia de RNA), retirando um pedaço do DNA e substituindo-o por outro.

Uma vez dentro das células dos ratos, a ferramenta “cortou” o gene responsável pela perda gradativa da audição. Sem ele, a estrutura das células são preservadas, levando à manutenção da audição. Testes acústicos realizados após 8 semanas demonstraram que a percepção das ondas sonoras pelas orelhas tratadas foi mantida. Uma análise microscópica confirmou que as células responsáveis por perceberem os sons nos ouvidos tratados apresentavam a estrutura melhor preservada do que aquelas em ouvidos não tratados.

Este resultado abre portas para um futuro tratamento da perda progressiva da audição causada pela mutação do gene Tmc1 em humanos. Porém, muitos estudos e pesquisas são necessários para que se comprove sua efetividade e possibilidade de aplicação na medicina. Além da surdez, o mesmo grupo de pesquisadores pretende testar a técnica para o combate à cegueira genética.

A técnica de edição gênica mediante CRISPR-Cas9 está a cada dia ganhando mais espaço em laboratórios de pesquisas de doenças em humanos. A técnica vem sendo aplicada, por exemplo, em estudos de controle de doenças como diabetes do tipo 1, distrofia muscular e insuficiência renal aguda por meio da regulação dos genes associados a essas doenças em ratos, e também para o controle de câncer de pulmão em humanos.

 

Fonte: Nature, dezembro de 2017