À esquerda, músculo com distrofia não tratado com CRISPR/ Cas9. À direita, músculo tratado. | Crédito: Salk Institute

Cientistas do Instituto Salk, nos EUA, desenvolveram uma nova versão da técnica de edição genética conhecida pela sigla em inglês CRISPR/ Cas9 e a usaram para tratar camundongos doentes. A pesquisa conseguiu reverter nos roedores, total ou parcialmente, casos de diabetes do tipo 1, distrofia muscular e insuficiência renal aguda por meio da regulação dos genes associados a essas doenças. A nova técnica, entretanto, não alterou o código genético dos animais. A descoberta abre caminho para o desenvolvimento de novas genéticas que, ao invés de alterar o DNA dos organismos, apenas regula a atividade de genes específicos.

A CRISPR é uma sequência de DNA que pode ser repetida diversas vezes, com sequências únicas entre as repetições. Sempre convenientemente localizado perto dessas sequências, está o gene que expressa a enzima Cas9, que têm a capacidade de cortar precisamente o DNA. A dupla CRISPR/ Cas9 funciona da seguinte maneira: a Cas9 corta o DNA e a CRISPR diz à enzima exatamente onde cortar para a inserção de uma nova sequência ou “apagar” alguma existente. Recentemente alguns cientistas começaram a usar em experimentos uma versão “morta” da Cas9 que ainda pode ser “guiada” até o ponto desejado do genoma, mas não “parte” o DNA. No lugar disso, ela leva os chamados fatores de transcrição – algo como “interruptores moleculares” – que ligam, ou desligam, os genes alvo.

Essa nova versão da CRISPR/ Cas9 foi a técnica testada pelos cientistas para tratar os camundongos. No caso da insuficiência renal, eles determinaram a ativação de dois genes envolvidos na função renal. Já no diabetes tipo 1 eles aumentaram a atividade de trechos do DNA que estimulam o crescimento de células produtoras de insulina. Por fim, na distrofia muscular, eles ativaram genes que estudos anteriores mostraram serem capazes de reverter os sintomas da doença.

Fonte: Instituto Salk, dezembro de 2017