DNA-AG-300x200Cientistas norte-americanos do Centro Médico Hospitalar para Crianças de Cincinnati e do Instituto Nacional de Doenças Neurológicas e Derrame (NINDS, na sigla em inglês) utilizaram plaquetas sanguíneas e células de medula óssea para desenvolver uma terapia gênica que tem potencial para curar pacientes portadores da síndrome de Hurler, distúrbio que frequentemente causa a morte de crianças em todo o mundo.

Essa doença, conhecida também como gargulismo, é uma condição genética causada pela deficiência da enzima IDUA, que ajuda a quebrar moléculas de açúcar presentes no organismo. Sua ausência pode causar danos severos a diversos órgãos e pode, inclusive, levar a complicações mais graves, como a surdez, o crescimento anormal dos ossos, problemas de coração, doenças de articulação, deficiências intelectuais e até mesmo à morte. Atualmente, os tratamentos existentes, como a terapia de reposição de enzima e o transplante de medula, não são suficientes para garantir a sobrevivência dos pacientes.

Por essa razão, pesquisadores inseriram geneticamente nas células de medula óssea um gene capaz de produzir a enzima IDUA. Depois, introduziram as células modificadas em ratos diagnosticados com gargulismo. Testes realizados posteriormente mostraram que a modificação genética foi bem sucedida e conseguiu eliminar completamente a doença dos organismos dos animais, o que animou os cientistas. Apesar disso, ainda é preciso realizar outros estudos para saber se a terapia desenvolvida em ratos poderá também ser utilizada em humanos.

Fonte: PNAS – Fevereiro de 2014